Elaprase 2 mg/ml

Elaprase se utiliza como terapia de sustitución enzimática para tratar a niños y adultos con síndrome de Hunter (Mucopolisacaridosis II) cuando el nivel de la enzima iduronato‑2‑sulfatasa en el organismo es más bajo de lo normal, ayudando a mejorar los síntomas de la enfermedad. Cuando se sufre de síndrome de Hunter, un carbohidrato denominado glicosaminoglicano, que normalmente es metabolizado por el organismo, no se metaboliza y se va acumulando lentamente en diversas células del organismo. Esto provoca un funcionamiento anómalo de dichas células, y en consecuencia causa problemas en varios órganos que pueden llevar a la destrucción de tejidos y a la disfunción y la insuficiencia orgánicas. Los órganos típicos en los que se acumula el glicosaminoglicano son el bazo, el hígado, los pulmones, el corazón y el tejido conectivo. En algunos pacientes el glicosaminoglicano también se acumula en el cerebro. Elaprase contiene un principio activo denominado idursulfasa, que actúa como un reemplazo para la enzima que se encuentra en un nivel bajo, y de este modo descompone este carbohidrato en las células afectadas.

La terapia de reemplazo enzimático por lo general se administra como tratamiento de largo plazo.