Casgevy 4-13 × 10E6 casgevy 4 - 13 × 10^6 células/ml

Qué es Casgevy Casgevy es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo exagamglogén autotemcel.

Casgevy se elabora específicamente para usted utilizando sus propias células madre de la sangre. Las células madre de la sangre pueden convertirse en otras células sanguíneas, como glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Estas células se extraen de su sangre, a continuación se modifican genéticamente y se le vuelven a administrar como un trasplante en un hospital.

Para qué se utiliza Casgevy Casgevy se utiliza para tratar a:

• Personas a partir de 12 años de edad con beta-talasemia que necesitan transfusiones de sangre periódicas (talasemia dependiente de transfusiones, TDT). Las personas con TDT no fabrican suficiente hemoglobina, una proteína de la sangre que transporta oxígeno por el cuerpo, debido a un defecto en un gen. Esto les produce anemia y necesitan transfusiones de sangre periódicas.
• Personas a partir de 12 años de edad con anemia de células falciformes (ACF) que tienen crisis dolorosas frecuentes (llamadas crisis vasooclusivas o CVO). Los pacientes con ACF tienen una forma de hemoglobina distinta (hemoglobina falciforme o HbS) a la del resto de las personas debido a un defecto en un gen. La HbS da lugar a glóbulos rojos anormales en forma de hoz que se pegan entre sí y no pueden desplazarse fácilmente por los vasos sanguíneos. Esto puede llevar a la obstrucción de los vasos sanguíneos, causando las CVO.

Cómo actúa Casgevy Casgevy actúa aumentando la producción de un tipo especial de hemoglobina llamada hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF). Tener más HbF mejora la producción y el funcionamiento de los glóbulos rojos. Por ello, las personas con TDT pueden no necesitar transfusiones de sangre y las personas con anemia de células falciformes pueden no presentar CVO.

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