Evrysdi 0, 75 mg/ml

Qué es Evrysdi

Evrysdi es un medicamento que contiene el principio activo risdiplam.

Para qué se utiliza Evrysdi

Evrysdi se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética.

Qué es la atrofia muscular espinal

La AME está causada por una cantidad insuficiente en el organismo de una proteína llamada proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN). La carencia de proteína SMN puede causarle a usted o a su hijo la pérdida de las neuronas motoras, las cuales son células nerviosas que controlan los músculos. Esto provoca debilidad muscular y pérdida de masa muscular que puede afectar a los movimientos diarios como el control de la cabeza y del cuello, sentarse, gatear y caminar. Los músculos que se utilizan para respirar y tragar también pueden debilitarse.

Cómo funciona Evrysdi

Risdiplam, el principio activo que contiene Evrysdi, actúa ayudando al cuerpo a producir más proteína SMN. Esto se traduce en la pérdida de menos neuronas motoras, lo que puede mejorar el funcionamiento de los músculos de las personas con AME.

En los bebés con AME Tipo 1 tratados en los ensayos clínicos durante 1 año, Evrysdi ha ayudado a:

• aumentar el tiempo de vida y reducir la necesidad de un ventilador para ayudarles a respirar, en comparación con los bebés con AME no tratados (se esperaría que solo el 25% de los bebés no tratados estén vivos sin necesidad de ventilación permanente después de los 14 meses de edad, en comparación con el 85% de los pacientes después de 1 año de tratamiento con Evrysdi),
• mantener la capacidad para alimentarles por la boca en el 83% de los pacientes.

En niños (de pequeños a adolescentes) y adultos con AME Tipo 2 y 3, Evrysdi puede mantener o mejorar el control de los músculos.