Envase del medicamento Libmeldy 2-10 X 10^

Uso hospitalario

Libmeldy 2-10 X 10^ 2-10 million cells/ml

Dispersión para perfusión

Medicamento en forma farmaceútica de tipo dispersión para perfusión, se administra por vía intravenosa, compuesto por 2-10 million células/ml del principio activo Atidarsagen autotemcel. Contiene los excipientes Cloruro de sodio (0.9% P/V), Dimetilsulfoxido (5% V/V).

Laboratorio titular: Orchard Therapeutics

Presentaciones


  • No
    comercializado
    Libmeldy 2-10 X 10^6 Celulas/ml Dispersion para Perfusion, una o Más Bolsas
    CN 607452
    Precio Venta Público
    N/D

Descripción Medicamento

Qué es Libmeldy

Libmeldy es un tipo de medicamento llamado terapia génica. Está elaborado especialmente para su hijo a partir de su propia médula ósea o células sanguíneas.

Para qué se utiliza Libmeldy

Libmeldy se utiliza para tratar una enfermedad grave llamada leucodistrofia metacromática (LDM):

  • en niños con las formasinfantil tardía» ojuvenil temprana» de la enfermedad que aún no han desarrollado ningún signo o síntoma;
  • en niños con la formajuvenil temprana» de la enfermedad que han empezado a desarrollar síntomas, pero cuyos síntomas aún no empeoran rápidamente.

Las personas con LDM presentan un fallo en el gen para producir una enzima llamada arilsulfatasa A (ARSA). Esto conduce a una acumulación de sustancias llamadas sulfatos en el cerebro y en el sistema nervioso, lo que causa daños en el sistema nervioso y una pérdida progresiva de capacidades físicas y, más tarde, de capacidades mentales, lo que en última instancia conduce a la muerte.

¿Cómo actúa Libmeldy?

Las células llamadas células madre se obtienen de la médula ósea o de la sangre de su hijo. Luego se modifican en un laboratorio para introducir un gen funcional para obtener ARSA. Cuando se le suministra a su hijo Libmeldy, que está compuesto por estas células modificadas, las células comenzarán a producir ARSA para descomponer los sulfatos de las células nerviosas y otras células del cuerpo de su hijo. Se espera que este proceso frene la progresión de la enfermedad y mejore la calidad de vida de su hijo.

Libmeldy se administra por goteo (perfusión) en una vena (por vía intravenosa). Para obtener más información sobre lo que sucede antes y durante el tratamiento, ver la sección 3, Cómo se administra Libmeldy.

Si tiene alguna pregunta sobre cómo funciona Libmeldy o por qué se le ha recetado este medicamento a su hijo, pregunte al médico de su hijo.

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Características

Si necesita receta médica

No es genérico

No afecta a la conducción

Si es sustituible

Si es huérfano

Si tiene seguimiento adicional

No es medicamento biosimilar

No tiene problemas de suministro

Si se ha registrado por procedimiento centralizado (EMA)

Prospecto y Ficha Técnica

  • Este prospecto está dirigido a pacientes o usuarios. Es importante descargar y leer todo el prospecto de forma detenida y seguir las instrucciones de uso del medicamento proporcionadas por este documento o por su médico o farmacéutico.
  • La ficha técnica autorizada está dirigida al profesional sanitario. Es un resumen de la información relevante científico-técnica que ha sido aprobada por las autoridades sanitarias competentes.

Clasificación ATC

Material Informativo

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NO te automediques, consulta siempre a tu médico o profesional sanitario.

Esta información puede no estar exhaustiva, completa, exacta o actualizada. El uso de esta información no debe reemplazar el juicio profesional del médico.

Fuente de esta información: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios [www.aemps.gob.es] en fecha de actualización 09/03/2024