Mepsevii 2 mg/ml

Qué es Mepsevii

Mepsevii contiene una enzima recombinante humana llamada vestronidasa alfa. Esta pertenece a un grupo de medicamentos llamado "tratamientos de reemplazo enzimático". Se administra a adultos y niños de todas las edades con MPS VII para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad (mucopolisacaridosis VII, también conocida como síndrome de Sly).

Qué es la MPS VII

La MPS VII es una enfermedad que genética hereditaria y en la que el cuerpo no produce una cantidad suficiente de una enzima conocida como beta-glucuronidasa.

• Esta enzima descompone los mucopolisacáridos, que son un tipo de azúcares.
• Los mucopolisacáridos son fabricados por el organismo y ayudan a formar los huesos, los cartílagos, la piel y los tendones.
• Estos azúcares se reciclan constantemente: se crean nuevos y se destruyen los antiguos.
• Si no hay suficiente beta–glucuronidasa, parte de estos azúcares se deposita en las células produciendo daños en el organismo.

Cómo actúa Mepsevii

Este medicamento reemplaza a la beta-glucuronidasa, facilitando la descomposición de los azúcares que se depositan en los tejidos de las personas con MPS VII, evitando que se acumulen y causen los síntomas de la enfermedad

• El tratamiento puede mejorar algunos signos y síntomas de la enfermedad, como los problemas de la marcha y el cansancio.

Si el tratamiento se inicia en una fase temprana de la infancia, se puede frenar la progresión de la enfermedad y reducir el daño permanente.