Uso hospitalario
Upstaza 2,8 × 10E11 Genomas Vectoriales (Vg)/ 2, 8 x 10e11 vg/0, 5 ml
Medicamento en forma farmaceútica de tipo solución para perfusión, se administra por uso intraputaminal, compuesto por 5.6 10e11 vg/ml del principio activo Eladocagen exuparvovec. Contiene los excipientes Cloruro potásico (0.1mg), Dihidrogenofosfato de potasio (0.1mg), Cloruro de sodio (9.85mg), Hidrogeno fosfato de disodio (0.575mg).
Presentaciones
No
comercializadoUpstaza 2,8 × 10E11 Genomas Vectoriales (Vg)/0,5 ml para Solucion para Perfusion1 Vial de 0,5 ml
CN 759317Precio Venta Público
N/D
Descripción Medicamento
Qué es Upstaza
Upstaza es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo eladocagén exuparvovec.
Para qué se utiliza Upstaza
Upstaza se utiliza para el tratamiento de pacientes de 18 meses y mayores, con una deficiencia de la proteína llamada L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC). Esta proteína es esencial para fabricar ciertas sustancias que el sistema nervioso del cuerpo necesita para funcionar correctamente.
La deficiencia de AADC es una afección hereditaria causada por una mutación (cambio) en el gen que controla la producción de AADC (también llamado gen de la dopa descarboxilasa o DDC). Esta afección impide el desarrollo del sistema nervioso del niño, lo que significa que muchas de las funciones del cuerpo no se desarrollan correctamente durante la infancia, como el movimiento, la alimentación, la respiración, el habla y la capacidad mental.
Cómo funciona Upstaza
El principio activo de Upstaza, eladocagén exuparvovec, es un tipo de virus llamado virus adenoasociado que ha sido modificado para incluir una copia del gen DDC que funciona correctamente. Upstaza se administra mediante perfusión (goteo) en una zona del cerebro llamada putamen, donde se fabrica el AADC. El virus adenoasociado permite que el gen DDC pase a las células del cerebro. De esta manera, Upstaza permite a las células producir AADC para que el organismo pueda fabricar las sustancias que necesita el sistema nervioso.
El virus adenoasociado utilizado para administrar el gen no provoca enfermedades en los seres humanos.
FIN BLOQUE PARA PINTAR EL TEXTO BLOQUE FINALCaracterísticas
Si necesita receta médica
No es genérico
No afecta a la conducción
Si es sustituible
Si es huérfano
Si tiene seguimiento adicional
No es medicamento biosimilar
No tiene problemas de suministro
Si se ha registrado por procedimiento centralizado (EMA)
Prospecto y Ficha Técnica
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Este prospecto está dirigido a pacientes o usuarios. Es importante descargar y leer todo el prospecto de forma detenida y seguir las instrucciones de uso del medicamento proporcionadas por este documento o por su médico o farmacéutico.
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La ficha técnica autorizada está dirigida al profesional sanitario. Es un resumen de la información relevante científico-técnica que ha sido aprobada por las autoridades sanitarias competentes.
Clasificación ATC
Sistema de clasificación Anatómico, Terapéutica, Química del medicamento o código ATC.
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